Zolgensma: Anvendelser, dosering, bivirkninger, advarsler

Zolgensma suspension til intravenøs infusion (ingen)

Zolgensma

Generisk navn: onasemnogene abeparvovec-xioi
Doseringsform: intravenøs (infusion) injektion
Lægemiddelklasse: Diverse ukategoriserede midler

Hvad er Zolgensma?

Zolgensama (onasemnogen abeparvovec-xioi) er en genterapi, der bruges til spinal muskelatrofi (SMA). SMA er en arvelig lidelse, der forårsager skeletmuskelsvaghed og svind, som forværres med alderen.

SMA er forårsaget, når et gen, normalt SMA1, mangler eller ikke fungerer korrekt. Zolgensama giver en ny funktionel eller arbejdskopi af et humant SMN-gen.

Zolgensama er en engangsbehandling givet via en intravenøs (IV) infusion. Det blev godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) i 2019.

Hvad anvendes Zolgensma til?

Zolgensma er en receptpligtig genterapi, der bruges til at behandle børn under 2 år med spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma gives som en engangsinfusion i en vene. Zolgensma er ikke blevet evalueret hos patienter med fremskreden SMA.

Vigtig information

Zolgensma kan øge leverenzymniveauer og forårsage akut alvorlig leverskade eller akut leversvigt.
Dit barn vil modtage et oralt kortikosteroid før og efter infusion med Zolgensma og vil gennemgå regelmæssige blodprøver for at overvåge leverfunktionen.
Kontakt straks dit barns læge, hvis patientens hud og/eller det hvide i øjnene ser gulligt ud, hvis de glemmer en dosis kortikosteroid eller kaster det op, eller hvis patienten oplever et fald i årvågenhed.

Hvad skal jeg fortælle min læge, før jeg får Zolgensma?

Inden du får Zolgensma, skal du tale med dit barns læge om:

Vaccinationer for at afgøre, om justeringer af vaccinationsplanen er nødvendige for at imødekomme behandling med et kortikosteroid.
Beskyttelse mod respiratorisk syncytialvirus (RSV), som anbefales.

Hvordan skal jeg få Zolgensma?

Zolgensma administreres som IV-infusion over 60 minutter.
Zolgensma administreres sammen med kortikosteroidbehandling. Kortikosteroidbehandling startes en dag før infusion af Zolgensma og fortsættes i i alt 30 dage.
Kontakt straks dit barns læge, hvis dit barns hud og/eller det hvide i øjnene ser gulligt ud, hvis det glemmer en dosis kortikosteroid eller kaster det op, eller hvis patienten oplever et fald i årvågenhed.
Før og efter dit barn modtager Zolgensma ur til:
- Infektioner før eller efter Zolgensma-infusion kan føre til mere alvorlige komplikationer. Kontakt straks patientens læge, hvis du ser tegn på en mulig infektion såsom hoste, hvæsende vejrtrækning, nysen, løbende næse, ondt i halsen eller feber.
- Nedsat trombocyttal kan forekomme efter infusion med Zolgensma. Søg omgående lægehjælp, hvis patienten oplever uventet blødning eller blå mærker.
- Trombotisk mikroangiopati (TMA) er blevet rapporteret at forekomme cirka en uge efter Zolgensma-infusion. Pårørende bør søge øjeblikkelig lægehjælp, hvis patienten oplever tegn eller symptomer på TMA, såsom uventede blå mærker eller blødninger, anfald eller nedsat urinproduktion.

Skal jeg tage forholdsregler med patientens kropslige affald?

Midlertidigt kan små mængder Zolgensma findes i patientens afføring. Brug god håndhygiejne, når du kommer i direkte kontakt med kropsaffald i 1 måned efter infusion med Zolgensma. Engangsbleer skal forsegles i engangsaffaldsposer og smides ud med almindeligt affald.

Doseringsoplysninger

Den anbefalede dosis af Zolgensma er 1,1 × 10¹⁴ vektorgenomer (vg) pr. kg kropsvægt.

Hvad er bivirkningerne af Zolgensma?

De mest almindelige bivirkninger, der opstod hos patienter behandlet med Zolgensma, var forhøjede leverenzymer og opkastning.

Disse er ikke alle de mulige bivirkninger ved Zolgensma.

Ring til dit barns læge for lægehjælp om bivirkninger, der generer dig eller ikke forsvinder.

Du opfordres til at rapportere formodede bivirkninger ved at kontakte FDA på 1-800-FDA-1088 eller www.fda.gov/medwatch eller Novartis Gene Therapies, Inc. på 833-828-3947.

Interaktioner

Det kan være nødvendigt at justere dit barns vaccinationsplan for at imødekomme behandling med et kortikosteroid. Tal med dit barns læge.

Opbevaring

Zolgensma sendes frosset (≤ -60°C [-76°F]) i 10 mL hætteglas med 2 fyldningsvolumener (enten 5,5 mL eller 8,3 mL).

Hvad er ingredienserne i Zolgensma?

Aktive ingredienser: Adeno-associeret virus

Inaktive ingredienser: tromethamin, magnesiumchlorid, natriumchlorid, poloxamer 188, vand.

Zolgensma er fremstillet, pakket og distribueret af Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

Populære FAQ

Hvorfor er det så dyrt?

Zolgensma koster 2,1 millioner dollars for engangsbehandlingen. Grunden til, at Zolgensma er så dyr, er, at det er den pris, Novartis har besluttet, at den er værd, fordi den “dramatisk forvandler livet for familier, der er ramt af denne ødelæggende sygdom”, og de påståede omkostninger ved at bringe nye lægemidler på markedet. Men denne pris er ikke uden kontroverser.

Zolgensma vs Spinraza: Hvad er de vigtigste forskelle?

Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) og Spinraza (nusinersen natrium) er begge behandlinger til mennesker med spinal muskelatrofi (SMA). Der er en række vigtige forskelle mellem de to behandlinger, herunder:

Hvilke patienter med SMA de er godkendt til brug hos
Hvor ofte de administreres
Den type behandlinger de er
Hvordan de fungerer
Hvor godt de fungerer

Hvordan administreres Zolgensma?

Zolgensma gives som en engangs intravenøs (IV) infusion i en vene på et behandlingscenter. Infusionen tager cirka en time. Din sundhedsplejerske kan henvise dig til det nærmeste behandlingscenter.

Er Zolgensma en kur mod SMA?

Nej, Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) er ikke en kur mod SMA (spinal muskelatrofi). Derudover kan det ikke vende nogen skade på motorneuroner, der allerede er forårsaget af SMA før behandling.