:max_bytes(150000):strip_icc()/period-pain-AdobeStock_343323786-b2c5c68cb0f84b2cb6fef6b56f26ee1b.jpg "Sådan sænkes prostaglandin -niveau under menstruation")
Oversigt
Multipel sklerose (MS) er en kronisk autoimmun tilstand. Det opstår, når kroppen begynder at angribe dele af centralnervesystemet (CNS).
De fleste nuværende medikamenter og behandlinger er fokuseret på recidiverende MS og ikke på primær progressiv MS (PPMS). Der afholdes dog konstant kliniske forsøg for at hjælpe med bedre at forstå PPMS og finde nye, effektive behandlinger.
Typer af MS
De fire hovedtyper af MS er:
- klinisk isoleret syndrom (CIS)
- recidiverende-remitterende MS (RRMS)
- primær progressiv MS (PPMS)
- sekundær progressiv MS (SPMS)
Disse MS-typer blev skabt for at hjælpe medicinske forskere med at kategorisere deltagere i kliniske forsøg med lignende sygdomsudvikling. Disse grupperinger giver forskere mulighed for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af visse behandlinger uden at bruge et stort antal deltagere.
Forståelse af primær progressiv MS
Kun 15 procent eller deromkring af alle mennesker med diagnosen MS har PPMS. PPMS påvirker mænd og kvinder ligeligt, mens RRMS er meget mere almindelig hos kvinder end hos mænd.
De fleste typer MS opstår, når immunsystemet angriber myelinskeden. Myelinskeden er et fedtholdigt, beskyttende stof, der omgiver nerver i rygmarven og hjernen. Når dette stof angribes, forårsager det betændelse.
PPMS fører til nerveskader og arvæv på de beskadigede områder. Sygdommen forstyrrer processen med nervekommunikation, hvilket forårsager et uforudsigeligt mønster af symptomer og sygdomsprogression.
I modsætning til mennesker med RRMS oplever personer med PPMS gradvist forværret funktion uden tidlige tilbagefald eller remissioner. Ud over en gradvis stigning i handicap kan personer med PPMS også opleve følgende symptomer:
- en følelse af følelsesløshed eller prikken
- træthed
- problemer med at gå eller med koordinerende bevægelser
-
problemer med synet, såsom dobbeltsyn
- problemer med hukommelse og indlæring
-
muskelspasmer eller muskelstivhed
- ændringer i humør
PPMS behandling
Behandling af PPMS er vanskeligere end behandling af RRMS, og det omfatter brugen af immunsuppressive terapier. Disse terapier tilbyder kun midlertidig hjælp. De kan kun bruges sikkert og uafbrudt i et par måneder til et år ad gangen.
Mens Food and Drug Administration (FDA) har godkendt mange lægemidler til RRMS, er ikke alle egnede til progressive typer af MS. RRMS-medicin, som også er kendt som sygdomsmodificerende lægemidler (DMD’er), tages kontinuerligt og har ofte utålelige bivirkninger.
Aktivt demyeliniserende læsioner og nerveskader kan også findes hos personer med PPMS. Læsionerne er stærkt inflammatoriske og kan forårsage skade på myelinskeden. Det er i øjeblikket uklart, om medicin, der reducerer inflammation, kan bremse progressive former for MS.
Ocrevus (Ocrelizumab)
FDA godkendte Ocrevus (ocrelizumab) som behandling for både RRMS og PPMS i marts 2017. Til dato er det det eneste lægemiddel, der er blevet FDA-godkendt til at behandle PPMS.
Kliniske forsøg viste, at det var i stand til at bremse udviklingen af symptomer i PPMS med omkring 25 procent sammenlignet med en placebo.
Ocrevus er også godkendt til behandling af RRMS og “tidlige” PPMS i England. Det er endnu ikke godkendt i andre dele af Storbritannien.
National Institute for Health Excellence (NICE) afviste oprindeligt Ocrevus med den begrundelse, at omkostningerne ved at levere det opvejede fordelene. NICE, National Health Service (NHS) og lægemiddelproducenten (Roche) genforhandlede dog til sidst prisen.
Igangværende PPMS kliniske forsøg
En nøgleprioritet for forskere er at lære mere om progressive former for MS. Nye lægemidler skal gennemgå strenge kliniske tests, før FDA godkender dem.
De fleste kliniske forsøg varer i 2 til 3 år. Men fordi forskningen er begrænset, er endnu længere forsøg nødvendige for PPMS. Flere RRMS-forsøg bliver udført, fordi det er lettere at bedømme medicinens effektivitet på tilbagefaldene.
Se National Multiple Sclerosis Society hjemmeside for en komplet liste over kliniske forsøg i USA.
Følgende udvalgte forsøg er i øjeblikket i gang.
NurOwn stamcelleterapi
Brainstorm Cell Therapeutics udfører et fase II klinisk forsøg for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af NurOwn-celler i behandlingen af progressiv MS. Denne behandling bruger stamceller fra deltagere, der er blevet stimuleret til at producere specifikke vækstfaktorer.
I november 2019 tildelte National Multiple Sclerosis Society Brainstorm Cell Therapeutics en
Retssagen forventes afsluttet i september 2020.
Biotin
MedDay Pharmaceuticals SA udfører i øjeblikket et fase III klinisk forsøg på effektiviteten af en højdosis biotinkapsel til behandling af mennesker med progressiv MS. Forsøget har også til formål at fokusere specifikt på personer med gangproblemer.
Biotin er et vitamin, der er involveret i at påvirke cellulære vækstfaktorer såvel som myelinproduktion. Biotinkapslen sammenlignes med placebo.
Forsøget rekrutterer ikke længere nye deltagere, men det forventes ikke at afslutte før juni 2023.
Masitinib
AB Science udfører et fase III klinisk forsøg med lægemidlet masitinib. Masitinib er et lægemiddel, der blokerer betændelsesreaktionen. Dette fører til et lavere immunrespons og lavere niveauer af inflammation.
Forsøget vurderer sikkerheden og effektiviteten af masitinib sammenlignet med placebo. To masitinib-behandlingsregimer sammenlignes med placebo: Det første regime bruger den samme dosis hele vejen igennem, mens det andet involverer dosisoptrapning efter 3 måneder.
Forsøget rekrutterer ikke længere nye deltagere. Den forventes afsluttet i september 2020.
Gennemførte kliniske forsøg
Følgende forsøg er for nylig blevet afsluttet. For de fleste af dem er de indledende eller endelige resultater offentliggjort.
Ibudilast
MediciNova har afsluttet et fase II klinisk forsøg med lægemidlet ibudilast. Dets formål var at bestemme lægemidlets sikkerhed og aktivitet hos mennesker med progressiv MS. I denne undersøgelse blev ibudilast sammenlignet med placebo.
Indledende undersøgelsesresultater indikerer, at ibudilast bremsede progressionen af hjerneatrofi sammenlignet med placebo over en 96-ugers periode. De mest almindelige rapporterede bivirkninger var gastrointestinale symptomer.
Selvom resultaterne er lovende, er der behov for yderligere forsøg for at se, om resultaterne af dette forsøg kan reproduceres, og hvordan ibudilast kan sammenlignes med Ocrevus og andre lægemidler.
Idebenone
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) afsluttede for nylig et fase I/II klinisk forsøg for at evaluere effekten af idebenon på mennesker med PPMS. Idebenone er en syntetisk version af coenzym Q10. Det menes at begrænse skader på nervesystemet.
I løbet af de sidste 2 år af dette 3-årige forsøg tog deltagerne enten stoffet eller placebo. Foreløbige resultater indikerede, at idebenon i løbet af undersøgelsen ikke gav nogen fordel i forhold til placebo.
Laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries sponsorerede et fase II-studie i et forsøg på at etablere et proof of concept til behandling af PPMS med laquinimod.
Det er ikke helt forstået, hvordan laquinimod virker. Det menes at ændre immuncellernes opførsel og derfor forhindre skader på nervesystemet.
Skuffende forsøgsresultater har fået dets producent, Active Biotech, til at indstille udviklingen af laquinimod som et lægemiddel mod MS.
Fampridin
I 2018 afsluttede University College Dublin et fase IV-forsøg for at undersøge effekten af fampridin hos mennesker med dysfunktion i overekstremiteterne og enten PPMS eller SPMS. Fampridin er også kendt som dalampridin.
Selvom dette forsøg er afsluttet, er der ikke rapporteret resultater.
Men ifølge en italiensk undersøgelse fra 2019 kan stoffet forbedre informationsbehandlingshastigheden hos mennesker med MS. En gennemgang og metaanalyse fra 2019 konkluderede, at der var stærke beviser for, at stoffet forbedrede MS-patienters evne til at gå korte afstande såvel som deres opfattede gangkapacitet.
PPMS forskning
National Multiple Sclerosis Society fremmer løbende forskning i progressive typer af MS. Målet er at skabe succesfulde behandlinger.
Nogle undersøgelser har fokuseret på forskellen mellem mennesker med PPMS og raske individer. En nylig undersøgelse viste, at stamceller i hjernen hos mennesker med PPMS ser ældre ud end de samme stamceller hos raske mennesker på samme alder.
Derudover fandt forskerne ud af, at når oligodendrocytter, de celler, der producerer myelin, blev udsat for disse stamceller, udtrykte de andre proteiner end hos raske individer. Når denne proteinekspression blev blokeret, opførte oligodendrocytterne sig normalt. Dette kan hjælpe med at forklare, hvorfor myelinet er kompromitteret hos mennesker med PPMS.
En anden undersøgelse viste, at mennesker med progressiv MS havde lavere niveauer af molekyler kaldet galdesyrer. Galdesyrer har flere funktioner, især i fordøjelsen. De har også en anti-inflammatorisk effekt på nogle celler.
Receptorer for galdesyrer blev også fundet på celler i MS-væv. Det menes, at tilskud med galdesyrer kan gavne mennesker med progressiv MS. Faktisk er et klinisk forsøg for at teste præcis dette i gang i øjeblikket.
Takeawayen
Hospitaler, universiteter og andre organisationer over hele USA arbejder løbende på at lære mere om PPMS og MS generelt.
Indtil videre er kun ét lægemiddel, Ocrevus, godkendt af FDA til behandling af PPMS. Mens Ocrevus bremser progressionen af PPMS, stopper den ikke progressionen.
Nogle lægemidler, såsom ibudilast, virker lovende baseret på tidlige forsøg. Andre lægemidler, såsom idebenone og laquinimod, har ikke vist sig at være effektive.
Yderligere forsøg er nødvendige for at identificere yderligere behandlinger for PPMS. Spørg din sundhedsplejerske om de seneste kliniske forsøg og forskning, der kan gavne dig.
Discussion about this post