Faktorerstatningsterapi er en behandling af hæmofili og von Willebrands sygdom. Det erstatter et manglende protein i blodet for at forbedre blodkoagulationen.
Faktorerstatningsterapi kan hjælpe mennesker med blødningsforstyrrelser med at reducere deres chancer for at udvikle alvorlige blødningsepisoder. De fleste mennesker med svær hæmofili modtager profylaktisk eller beskyttende faktorerstatningsterapi for at forhindre blødning, før den starter.
Personer med mildere hæmofili kan modtage on-demand-injektioner for at hjælpe med at stoppe forlængede blødningsepisoder, efter de er startet.
Læs videre for at lære mere om faktorerstatningsterapi, herunder hvordan det bruges til at behandle blødningsforstyrrelser og potentielle bivirkninger.
Hvad er faktorsubstitutionsterapi?
Blodkoagulationsfaktorer er proteiner og andre molekyler opløst i dit blod, som hjælper dit blod til at størkne, når dine blodkar er skadet.
Mennesker med hæmofili og andre blødningsforstyrrelser producerer ikke nok af disse proteiner, hvilket forårsager overdreven blødning og blå mærker.
Faktorerstatningsterapi erstatter det manglende protein i dit blod, så dit blod størkner ordentligt.
Folk med hæmofili har nu
Læger administrerer
- Plasma-afledte faktorkoncentrater: Plasma er en bleggul væske, der giver dit blod sin likviditetskonsistens. Plasma-afledt faktorkoncentrat er afledt af humant blod.
- Rekombinant faktor koncentrater: Rekombinante faktorkoncentrater er kunstigt skabt og stammer ikke fra menneskeblod. National Hemophilia Foundation støtter brugen af liggende faktorkoncentrater for at forhindre risikoen for at overføre blodbårne vira.
Hvem har brug for faktorsubstitutionsterapi?
Faktorerstatning er en behandlingsmulighed for mennesker med blødningstilstande som:
| Sygdom | Mangler protein |
|---|---|
| hæmofili A | faktor VIII |
| hæmofili B | faktor IX |
| von Willebrands sygdom | von Willebrand faktor og faktor VIII |
Erstatningsterapi er muligvis ikke nødvendig, hvis du har mild hæmofili. Det er i øjeblikket den guldstandard behandlingsmulighed for mennesker med svær hæmofili A.
Svær hæmofili A er defineret som at have mindre end 1 % faktor VIII-aktivitet i blodet.
Medicinen desmopressin er ofte den første behandling for mennesker med von Willebrands sygdom.
Faktorerstatningsterapier er de vigtigste behandlinger, når desmopressin ikke virker.
Hvordan administrerer læger faktorsubstitutionsterapi?
Faktorerstatningsterapi administreres gennem regelmæssige injektioner, hvor den manglende koagulationsfaktor langsomt infunderes i en af dine vener. Det injiceres ofte i en vene i din arm.
Disse infusioner tager omkring 5-10 minutter. Du kan få infusionen på en klinik eller derhjemme. Med træning fra dit sundhedsteam kan du muligvis selv udføre infusionerne.
Faktorerstatningsterapi administreres enten profylaktisk (forebyggende) før blødning opstår eller efter behov for at behandle blødningsepisoder, efter de er opstået.
National Bleeding Disorders Foundation anbefaler profylakse til alle mennesker med svær hæmofili A.
Du kan modtage en af to typer erstatningsterapier:
- Standard halveringstid: Faktorniveauerne stiger umiddelbart efter at have modtaget en standard halveringstidsbehandling, men falder hurtigt over et par dage. Injektioner skal normalt administreres to til fire gange om ugen.
- Forlænget halveringstid: Behandling med forlænget halveringstid forårsager også en stigning i dine faktorniveauer, men de forbliver højere i længere tid end med standard halveringstidsbehandling. Normalt får du medicin med forlænget halveringstid en eller to gange om ugen.
Hvad er de potentielle komplikationer ved faktorsubstitutionsterapi?
Den mest signifikante komplikation ved faktorsubstitutionsterapi er udviklingen af inhibitorer.
Hæmmere er antistoffer dit immunsystem producerer, som binder til de injicerede koagulationsfaktorer. Denne binding reducerer effektiviteten af din behandling. Det øger din risiko for alvorlig blødning.
Ifølge World Federation of Hemophilia udvikles inhibitorer hos omkring 20-30% af mennesker med hæmofili A og 3-5% af mennesker med hæmofili B, som modtager erstatningsterapi.
Inhibitorer udvikles typisk inden for de første 75 dage. Hvis du udvikler inhibitorer, er du ikke længere berettiget til faktorsubstitutionsterapi.
Plasma-afledte faktorkoncentrater har også en lille risiko for at overføre blodbårne vira, såsom HIV eller viral hepatitis.
Hvor meget koster faktorsubstitutionsterapi, og dækker forsikringen det?
Ifølge National Bleeding Disorders Foundation er de gennemsnitlige årlige omkostninger ved koagulationsfaktorbehandlinger for en person med svær hæmofili omkring $300.000. De samlede omkostninger ved medicinsk behandling kan være det dobbelte.
Behandling kan være billigere for personer med mildere former for hæmofili.
Hvis der dannes inhibitorer, er omkostningerne ofte over 1 million dollars om året.
Forsikringsudbydere kan dække omkostningerne ved faktorerstatningsterapi, men de opkræver normalt høje selvrisikoer eller medforsikring, hvor du skal dække en procentdel af de samlede behandlingsomkostninger.
Sygeforsikringsudbydere i USA kan ikke nægte dækning på grundlag af en allerede eksisterende helbredstilstand såsom hæmofili.
Kontakt National Bleeding Disorders Foundation for mere information om din tilstand og potentielle tilgængelige ressourcer til at hjælpe med at dække udgifterne til behandling.
Faktorerstatningsterapi er en behandlingsmulighed for blødningsforstyrrelser som hæmofili og von Willebrands sygdom. Det involverer at injicere manglende proteiner i dit blod for at hjælpe dit blod til at størkne. Disse proteiner kan komme fra menneskeblod eller være fremstillet i et laboratorium.
Erstatningsterapi kan være meget dyrt og koster normalt hundredtusindvis af dollars om året. Tal med din læge om omkostningerne ved din terapi, og om økonomisk bistand er tilgængelig.
Discussion about this post