Forskningsopdatering: Hvad er nyt i behandlinger for CF

Opdaterede retningslinjer for at forbedre personlig pleje

I 2017 udgav eksperter fra Cystic Fibrosis Foundation opdaterede retningslinjer for diagnosticering og klassificering af CF.

Disse retningslinjer kan hjælpe læger med at anbefale mere personlige tilgange til behandling af CF.

I løbet af det sidste årti har forskere udviklet en bedre forståelse af de genetiske mutationer, der kan forårsage CF. Forskere har også udviklet nye lægemidler til behandling af mennesker med visse typer genetiske mutationer. De nye retningslinjer for diagnosticering af CF kan hjælpe læger med at bestemme, hvem der er mest tilbøjelige til at få gavn af visse behandlinger, baseret på deres specifikke gener.

Ny medicin til behandling af den underliggende årsag til symptomer

CFTR-modulatorer kan gavne nogle mennesker med CF, afhængigt af deres alder og de specifikke typer genetiske mutationer, de har. Disse lægemidler er designet til at korrigere visse defekter i CFTR-proteiner, der forårsager symptomer på CF. Mens andre typer medicin kan hjælpe med at lindre symptomer, er CFTR-modulatorer den eneste form for medicin, der i øjeblikket er tilgængelig til at løse den underliggende årsag.

Mange forskellige typer genetiske mutationer kan forårsage defekter i CFTR-proteiner. Indtil videre er CFTR-modulatorer kun tilgængelige til at behandle mennesker med visse typer genetiske mutationer. Som et resultat kan nogle mennesker med CF i øjeblikket ikke drage fordel af behandling med CFTR-modulatorer – men mange andre kan.

Til dato har US Food and Drug Administration (FDA) godkendt tre CFTR-modulatorterapier til mennesker i visse aldersgrupper med visse genetiske mutationer:

• ivacaftor (Kalydeco), godkendt i 2012
• lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), godkendt i 2015
• tezacaftor/ivacaftor (Symdeko),
  godkendt i 2018

Ifølge Cystic Fibrosis Foundation er der i øjeblikket forskning i gang for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​disse lægemidler i andre grupper af mennesker, der lever med CF. Forskere arbejder også på at udvikle andre typer af CFTR-modulatorterapier, som kan gavne flere mennesker med CF i fremtiden.

Tal med din læge for at lære mere om, hvem der kan have gavn af behandling med en CFTR-modulator.

Løbende forskning for at udvikle nye terapier

Forskere over hele verden arbejder hårdt på at forbedre livet for mennesker med CF.

Ud over de behandlingsmuligheder, der i øjeblikket er tilgængelige, forsøger forskere i øjeblikket at udvikle nye typer af:

• CFTR modulator terapier
• medicin til at fortynde og løsne slim
• medicin til at reducere betændelse i lungerne
• medicin til at bekæmpe bakterielle og andre mikrobielle
  infektioner
• lægemidler, der er målrettet mod mRNA-molekyler, der koder for CFTR-proteiner
• genetiske redigeringsteknologier til reparation
  mutationer i CFTR gen

Forskere tester også sikkerheden og effektiviteten af ​​de nuværende behandlingsmuligheder for nye grupper af mennesker med CF, herunder små børn.

Nogle af disse indsatser er i de tidlige stadier, mens andre er længere fremme. Cystic Fibrosis Foundation er et godt sted at finde information om den nyeste forskning.

Der gøres fremskridt

CF kan påvirke det fysiske og mentale helbred hos mennesker, der har det, såvel som dem, der plejer dem. Heldigvis gør løbende fremskridt inden for CF-forskning og -pleje en forskel.

Ifølge den seneste Patient Registry Annual Data Report fra Cystic Fibrosis Foundation fortsætter den forventede levetid for mennesker med CF med at stige. Den gennemsnitlige lungefunktion hos personer med CF er forbedret markant i løbet af de sidste 20 år. Ernæringsstatus er også forbedret, mens tilstedeværelsen af ​​skadelige bakterier i lungerne er faldet.

For at opnå de bedst mulige resultater for dit barn og få mest muligt ud af de seneste fremskridt i plejen, er det afgørende at planlægge regelmæssige kontroller. Fortæl deres plejeteam om ændringer i deres helbred og spørg, om du skal foretage ændringer i deres behandlingsplan.

Takeawayen

Mens der er behov for flere fremskridt, lever mennesker med CF i gennemsnit længere og sundere liv end nogensinde før. Forskere fortsætter med at udvikle nye terapier, herunder nye CFTR-modulatorer og andre lægemidler til behandling af CF. For at lære mere om dit barns behandlingsmuligheder, tal med deres læge og andre medlemmer af deres plejeteam.