Spørg eksperten: Gennembrud og kliniske forsøg for myelofibrose

Hvilke nylige og igangværende kliniske forsøg sker der for myelofibrose?

Det er en meget aktiv tid for myelofibroseforskning. For nogle år siden blev JAKARTA og JAKARTA2 forsøg rapporterede miltsvind og symptomforbedring med den selektive JAK2-hæmmer fedratinib.

For nylig har VEDHOLDE forsøg viste effekt af multikinasehæmmeren pacritinib. Fase III-studiet for dette spændende lægemiddel rekrutterer aktivt. Det FORENKLE forsøget viste opmuntrende resultater for JAK1/JAK2-hæmmeren momelotinib.

Dusinvis af igangværende kliniske forsøg ser på nye målrettede lægemidler, enten alene eller i kombination med medicin, der allerede er godkendt til myelofibrose. Vi vil forhåbentlig have flere værktøjer i vores værktøjskasse til at behandle denne sygdom, efterhånden som den igangværende forskning er afsluttet.

Har der været nogen nylige forskningsgennembrud til håndtering eller behandling af myelofibrose?

Absolut. Læger har kendt til betydningen af ​​JAK2-hæmning til behandling af myelofibrose lige siden godkendelsen af ​​Jakafi (ruxolitinib) til behandling af myelofibrose i 2011.

JAK2-hæmmeren Inrebic (fedratinib) blev godkendt sidste år til mellem-2 eller højrisiko myelofibrose. Vi kan nu bruge det enten på forhånd eller efter progression på Jakafi.

Pacritinib er et andet meget spændende stof. Fordi det ikke undertrykker knoglemarv, kan vi bruge det til patienter med meget lavt blodpladetal. Dette er et almindeligt fund hos myelofibrosepatienter, der kan begrænse behandlingsmulighederne.

Hvor og hvordan kan nogen finde myelofibrose kliniske forsøg at deltage i?

Den nemmeste og bedste måde at deltage i et forsøg på er at spørge din læge. De kan screene snesevis af forsøg for at se, hvilken der ville være mest passende for din type og stadium af sygdom. Hvis forsøget ikke er tilgængeligt på din læges kontor, kan de koordinere en henvisning til et center, der tilbyder forsøget.

Clinicaltrials.gov er en database, der vedligeholdes af National Institutes of Health, der viser alle tilgængelige kliniske forsøg. Det er åbent for alle at gennemgå og er let søgbart. Det kan dog være forvirrende for folk uden medicinsk baggrund.

Patientstøttegrupper er også fremragende ressourcer til en række emner, herunder kliniske forsøg. Tjek MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.

Hvor vellykket har de nuværende behandlinger været til behandling af myelofibrose?

Behandling af myelofibrose er nået langt i de sidste 10 år. Genomiske analyser har været med til at finjustere vores risikoscoringssystem. Det hjælper læger med at afgøre, hvem der vil have mest gavn af en knoglemarvstransplantation.

Listen over effektive myelofibrose-lægemidler vokser. Disse medicin hjælper patienter med at leve længere med færre symptomer og bedre livskvalitet.

Vi har stadig lang vej igen. Forhåbentlig vil nuværende og fremtidig forskning bringe os endnu flere godkendte terapier og bedre behandlingskombinationer for yderligere at forbedre resultaterne for mennesker med myelofibrose.

Er der nogen risici ved at tilmelde sig et klinisk forsøg?

Enhver medicinsk behandling har risici og fordele. Kliniske forsøg er ingen undtagelse.

Kliniske forsøg er meget vigtige. De er den eneste måde, læger kan opdage nye og forbedrede kræftbehandlinger på. Patienter i forsøg får den bedste behandlingsstyring.

Risici er forskellige for hver enkelt undersøgelse. De kunne omfatte specifikke bivirkninger af det undersøgte lægemiddel, manglende fordele ved terapien og tildeling til placebo.

Du skal underskrive et informeret samtykke for at tilmelde dig et klinisk forsøg. Dette er en langvarig proces med forskerholdet. Dit sundhedsteam vil grundigt gennemgå og forklare alle risici og fordele for dig.

Hvad er de bedste måder at forhindre progression af myelofibrose på?

Det er stadig uklart, hvordan vi virkelig kan påvirke sygdomsprogression. Langtidsopfølgning af poolede data fra KOMFORT forsøg tyder på, at behandling med Jakafi kan fordoble den samlede overlevelse sammenlignet med den bedst tilgængelige behandling på det tidspunkt.

Denne konstatering er noget kontroversiel. Det er ikke klart, om overlevelsesfordelen er fra forsinket progression eller andre fordele, såsom forbedret ernæring efter miltsvind.

Er der en kur mod myelofibrose?

Den bedste chance for langsigtet sygdomsbekæmpelse er en knoglemarvstransplantation, også kendt som en stamcelletransplantation. Det ser ud til at helbrede nogle patienter. Det er svært at forudsige med sikkerhed.

Transplantation er en mulighed med høj risiko og høj belønning. Det er kun passende for visse patienter, som kan modstå processens strabadser. Din læge kan rådgive, om en knoglemarvstransplantation er en passende mulighed for dig, og koordinere henvisning til et erfarent transplantationsteam for en konsultation.

Ivy Altomare, MD, er lektor i medicin ved Duke University og assisterende medicinsk direktør for Duke Cancer Network. Hun er en prisvindende underviser med et klinisk fokus på at øge bevidstheden om og adgangen til onkologi og hæmatologiske kliniske forsøg i landdistrikter.