CAR T-celleterapi for myelomatose

Hvad er CAR T-celleterapi?

T-celler er en type hvide blodlegemer, der udvikler sig fra stamceller i knoglemarven. Som en del af immunsystemet hjælper T-celler med at ødelægge unormale celler og patogener. Ved myelomatose genkender T-cellerne ikke kræftceller som skadelige.

Målet med CAR T-celleterapi er at rette op på den fejl.

Ved autolog CAR T-celleterapi bruger behandlingen dine egne T-celler. Det starter med en intravenøs (IV) blodprøvetagning. Blodet løber gennem en maskine, der fjerner T-celler, og derefter returnerer blodet til dig. Denne proces, kaldet leukaferese, tager generelt en få timer.

I et laboratorium gennemgår T-cellerne gensplejsning for at introducere CAR’er på overfladen af ​​cellerne. CAR’er er proteiner, der hjælper T-celler med at se målrettede tumorceller. Når det er gjort, dyrker forskerne flere celler i laboratoriet. Dette kan tage flere uger. I nogle tilfælde skal du muligvis gentage denne proces.

Når der er nok CAR T-celler til proceduren, fryses de og sendes til dit behandlingscenter. Så er de optøet og infunderet tilbage i din krop. De nye celler, som nu kan genkende og angribe kræftceller, fortsætter med at formere sig.

De to CAR T-cellebehandlinger godkendt til myelomatose er idecabtagene vicleucel (Abecma) og ciltacabtagene autoleucel (Carvytki).

Hvordan bruges CAR T-celleterapi til behandling af myelom?

Myelomatose kan blive resistente over for lægemidler, der tidligere virkede, så sygdommen skrider ofte frem. CAR T-celleterapi vil sandsynligvis gavne dem, hvis myelom er vendt tilbage eller er holdt op med at reagere på andre behandlinger.

Det er ikke en førstelinjebehandling for myelom. Det kan være en behandling af sidste udvej, men det har den forbedret remission og overlevelsestider. Som ved andre behandlinger kan kræften vende tilbage, selvom CAR T-celleterapi virker i et stykke tid. Og nogle bivirkninger er meget alvorlige.

En onkolog kan gennemgå fordele og risici, så du kan beslutte, om det er et godt valg for dig.

Hvordan er det at modtage CAR T-cellebehandling for myelom?

Et par dage før vil du sandsynligvis få et kort kemoterapiforløb. Dette hjælper med at sænke antallet af hvide blodlegemer og forbereder immunsystemet til CAR T-cellerne.

I nogle tilfælde kan du få CAR T-cellebehandling som ambulant, men det er normalt et indlæggelsesforløb.

Det medicinske team vil infundere CAR T-cellerne i din krop gennem en IV-slange. Dette tager normalt mindre end en time, selvom det kan tage så hurtigt som 15 minutter. Du vil blive overvåget nøje under infusionen for eventuelle reaktioner. Du skal muligvis blive på hospitalet i flere uger. Med en ambulant procedure skal du have en plejer ved hånden, hvis der er bivirkninger.

Den tidlige eller “akutte” genopretningsfase varer omkring 30 dage. I løbet af denne tid skal du forblive tæt på dit hospital eller infusionscenter, hvis der opstår komplikationer. Opsving på længere sigt varierer, men du skal have nøje overvågning i op til et år. I de fleste tilfælde er det en engangsbehandling.

Hvad er de potentielle bivirkninger af CAR T-cellebehandling for myelom?

Potentielle bivirkninger af CAR T-celleterapi omfatter:

• allergisk reaktion under infusion
• svækket immunsystem
• risiko for infektion
• lavt antal blodlegemer

Da CAR T-celler booster immunsystemet, kan det føre til noget, der kaldes cytokinfrigivelsessyndrom. Dette sker normalt inden for et par dage til et par uger. Symptomer kan omfatte:

• feber, kulderystelser
• vejrtrækningsbesvær
• kvalme, opkastning, diarré
• svimmelhed, svimmelhed
• hovedpine
• hurtig puls

Behandlingen kan også påvirke nervesystemet og forårsage bivirkninger som:

• hovedpine
• forvirring, agitation
• ryster, rykker
• anfald
• problemer med at tale og forstå
• tab af balance
• ændringer i bevidstheden

Hvor vellykket er CAR T-cellebehandling for myelom?

Forskning tyder på, at CAR T-cellebehandlinger er sikre og effektive for de fleste mennesker med recidiverende eller refraktær myelomatose.

I en undersøgelse fra 2021 reagerede 73 % af deltagerne på behandling med Abecma, og 33 % havde et fuldstændigt respons, hvilket betyder, at der ikke var flere tegn på kræft. Den gennemsnitlige progressionsfri overlevelse var 8,8 måneder samlet.

I en anden lille undersøgelse fra 2021 svarede 97,9 % af deltagerne på Carvytki, og 80,4 % opnåede et fuldstændigt svar. Den gennemsnitlige varighed af respons var 21,8 måneder.

CAR T-cellebehandling for myelomatose blev godkendt i 2017, så det er stadig i sin vorden. Data om effekt og langsigtet sikkerhed er begrænset på grund af den korte tidsramme og et lille antal forsøgsdeltagere. Forskere fortsætter med at følge dem, der har afsluttet terapi i igangværende kliniske forsøg.

Hvilke andre behandlinger kan bruges til myelom?

Tilgangen til behandling afhænger af faktorer som:

• sygdommens omfang og karakteristika
• alder og generelt helbred
• tidligere behandlinger

Behandlingsmuligheder for myelomatose omfatter:

• Kemoterapi: lægemidler, der ødelægger hurtigtvoksende celler
• Målrettet terapi: lægemidler, der retter sig mod specifikke karakteristika ved kræften
• Stamcelle (knoglemarv) transplantation: infusion med raske stamceller efter at usunde er ødelagt af højdosis kemoterapi
• Strålebehandling: at skrumpe myelomceller i et specifikt område
• Kortikosteroider: at hjælpe med at bekæmpe myelomceller og mindske inflammation

En læge kan tilbyde støttende behandling til symptomhåndtering, og du kan kvalificere dig til at deltage i et klinisk forsøg.

CAR T-celleterapi er en mulighed, når myelomatose bliver resistent over for andre behandlinger. Det involverer at ændre dine egne T-celler, så de kan genkende og angribe kræftceller.

Stadig ret ny, CAR T-celleterapi forbedrer remission og overlevelsestider for mennesker med myelomatose, som har prøvet andre terapier. Men der er potentielt alvorlige bivirkninger, og forskere venter stadig på langsigtede data.

CAR T-celleterapi er ikke for alle, og alle reagerer forskelligt. En onkolog kan gennemgå de potentielle fordele og risici ved CAR T-cellebehandling for dig.