Genterapi

Genterapi er i øjeblikket en eksperimentel behandling, der erstatter eller inaktiverer sygdomsfremkaldende bakterier gennem injektion eller IV. Forskning fortsætter i, hvordan denne terapi kan behandle kræft og andre tilstande.

Oversigt

Hvad er genterapi?

Genterapi er en eksperimentel behandling, der bruger genetisk materiale til at behandle eller forebygge visse sygdomme. Selvom det endnu ikke er bredt tilgængeligt, kan genterapi en dag hjælpe læger med at behandle sygdomme ved direkte at erstatte det sygdomsfremkaldende gen.

Kliniske forsøg undersøger genterapi til behandling af cancer, aldersrelateret makuladegeneration og andre øjensygdomme, visse genetiske tilstande og HIV/AIDS. I øjeblikket er en genterapimedicin, Luxturna®, blevet godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) til brug i USA. Luxturna behandler visse arvelige retinale (øjen) sygdomme.

Proceduredetaljer

Hvordan fungerer genterapi?

Genterapi virker ved at erstatte eller inaktivere sygdomsfremkaldende gener. I nogle tilfælde introducerer genterapi nye gener i kroppen for at behandle en specifik sygdom.

Med genterapi leverer læger en sund kopi af et gen til celler inde i kroppen. Dette sunde gen kan erstatte et beskadiget (muteret) gen, inaktivere et muteret gen eller introducere et helt nyt gen.

Bærere, kaldet vektorer, transporterer disse sunde gener ind i celler. I de fleste tilfælde er vektorerne modificerede vira, der ikke forårsager sygdom. Vektorer kan også være visse typer bakterier eller cirkulære DNA-molekyler (plasmid-DNA). Yderligere metoder til at pakke og levere genetisk materiale bliver også aktivt undersøgt, såsom brugen af nanopartikler, indkapsling af lipidmolekyler og brugen af elektriske strømme.

Injektion eller intravenøs (IV) infusion introducerer vektorer i kroppen. I nogle tilfælde indsamler læger celler fra en patient, tilføjer vektorer i et laboratorium og returnerer de vektorholdige celler til patientens krop gennem injektion eller IV-infusion.

Risici / fordele

Hvad er risici og fordele ved genterapi?

Med undtagelse af Luxturna, som er blevet godkendt af FDA, eksperimenterer læger stadig med genterapi. Den langsigtede sikkerhed ved sådanne behandlinger er endnu ikke fastlagt. Nogle genterapier ser ud til at være effektive til at helbrede visse tilstande. Men der er ikke nok beviser om genterapi som helhed til at bestemme alle de mulige risici.

Nogle genterapiforskning indikerer, at genterapi kan forværre symptomer eller få dem til at vare længere. Derudover kan komplikationer af visse genterapier omfatte cancer, toksicitet og inflammation.

Gendannelse og Outlook

Hvad er udsigterne efter genterapi?

Din bedring afhænger af, hvilken medicinsk tilstand genterapi behandler. Komplikationer kan være alvorlige og kan påvirke dit resultat.

Hvornår skal man ringe til lægen

Hvornår skal jeg spørge min læge om genterapi?

Forskere undersøger genterapi til behandling af kræft, øjensygdomme, nogle genetiske tilstande og HIV/AIDS. Hvis du er interesseret i at deltage i et klinisk forsøg, der involverer genterapi, så tal med din læge. Din læge kan hjælpe med at afgøre, om genterapi kan behandle din tilstand.