Exondys 51
Generisk navn: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Lægemiddelklasse: Diverse ukategoriserede midler
Hvad er Exondys 51?
Exondys 51 virker ved at hjælpe kroppen med at producere et protein kaldet dystrofin. Dystrofin er et protein, der hjælper med at stabilisere muskelvævets struktur og er nødvendigt for korrekt muskeludvikling og funktion. Uden dystrofin kan muskelfibre blive svage og let beskadiges. Dette kan påvirke frivillig bevægelse såsom gang.
Børn med Duchenne muskeldystrofi har en mutation af et gen, som normalt ville få kroppen til at producere dystrofin.
Exondys 51 anvendes til børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Denne medicin er ikke en kur mod DMD, men Exondys 51 kan mindske muskelsvaghed og muskelsvind forårsaget af denne sygdom.
Exondys 51 blev godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) på en “accelereret” basis. I kliniske undersøgelser reagerede nogle børn på denne medicin. Der er dog behov for yderligere undersøgelser for at afgøre, om denne medicin generelt er effektiv til behandling af DMD.
Exondys 51 kan også bruges til formål, der ikke er anført i denne medicinvejledning.
Advarsler
Inden dit barn får Exondys 51, skal du fortælle lægen om alle dit barns medicinske tilstande eller allergier og al den medicin, barnet bruger.
Før du tager denne medicin
Fortæl dit barns læge, hvis nogen tidligere Exondys 51-injektioner forårsagede en alvorlig allergisk reaktion hos dit barn.
Inden dit barn får Exondys 51, skal du fortælle lægen om alle dit barns medicinske tilstande eller allergier og al den medicin, barnet bruger.
Selvom Exondys 51 hovedsageligt er blevet brugt til børn, vides det ikke, om Exondys 51 kan være skadeligt, hvis det bruges under graviditet eller under amning.
Hvordan gives Exondys 51?
Exondys 51 gives som en infusion i en vene. En sundhedsudbyder vil give dig denne injektion.
For at gøre injektionen mere behagelig kan en bedøvende medicin påføres det hudområde, hvor IV-nålen skal placeres.
Exondys 51 gives én gang om ugen. Denne medicin skal injiceres langsomt, og infusionen kan tage op til 1 time at fuldføre.
Fortæl dine pårørende, hvis du føler dig kløende, varm, ør i hovedet eller har trykken for brystet eller vejrtrækningsbesvær, når Exondys 51 injiceres.
Fortæl det til din læge, hvis dit barn har ændringer i vægt. Exondys 51 doser er baseret på vægt, og eventuelle ændringer kan påvirke dosis.
Hvad sker der, hvis jeg glemmer en dosis?
Ring til dit barns læge for instruktioner, hvis du går glip af en tid til dit barns Exondys 51.
Hvad sker der, hvis jeg overdosis?
Søg akut lægehjælp eller ring til Poison Help-linjen på 1-800-222-1222.
Hvad skal jeg undgå, mens jeg modtager Exondys 51?
Følg din læges instruktioner om eventuelle restriktioner for mad, drikkevarer eller aktivitet.
Exondys 51 bivirkninger
Få akut lægehjælp, hvis dit barn har tegn på en allergisk reaktion: nældefeber; vanskelig vejrtrækning; hævelse af dit ansigt, læber, tunge eller hals.
Almindelige bivirkninger af Exondys 51 kan omfatte:
-
smerte, blå mærker, kløe, hududslæt eller anden irritation, hvor medicinen blev injiceret;
-
opkastning;
-
ledsmerter;
-
problemer med balancen; eller
-
forkølelsessymptomer såsom tilstoppet næse, nysen, ondt i halsen.
Dette er ikke en komplet liste over bivirkninger, og andre kan forekomme. Ring til din læge for lægehjælp om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088.
Hvilke andre lægemidler vil påvirke Exondys 51?
Andre lægemidler kan påvirke Exondys 51, herunder receptpligtig og håndkøbsmedicin, vitaminer og naturlægemidler. Fortæl hvert af dit barns sundhedsplejersker om al medicin, barnet bruger nu, og enhver medicin, barnet begynder eller holder op med at bruge.
Populære FAQ
Hvad er de nye lægemidler til Duchennes muskeldystrofi?
De nye lægemidler godkendt af FDA til behandling af Duchenne muskeldystrofi (DMD) er Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) og Emflaza (deflazacort).
Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en genetisk sygdom, der forårsager progressiv svaghed, tab af motorisk funktion og skader på skelet- og hjertemuskler. DMD, som ikke har nogen kur, rammer primært mænd, der starter i den tidlige barndom, normalt mellem 2 og 3 år.
Yderligere information
Husk, hold denne og al anden medicin utilgængeligt for børn, del aldrig din medicin med andre, og brug kun denne medicin til den ordinerede indikation.
Kontakt altid din sundhedsudbyder for at sikre, at de oplysninger, der vises på denne side, gælder for dine personlige forhold.
Discussion about this post