Eteplirsen anvendelser, bivirkninger og advarsler

Eteplirsen

Generisk navn: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Mærkenavn: Exondys 51
Doseringsform: intravenøs opløsning (50 mg/ml)
Lægemiddelklasse: Diverse ukategoriserede midler

Hvad er eteplirsen?

Eteplirsen virker ved at hjælpe kroppen med at producere et protein kaldet dystrofin. Dystrofin er et protein, der hjælper med at stabilisere muskelvævets struktur og er nødvendigt for korrekt muskeludvikling og funktion. Uden dystrofin kan muskelfibre blive svage og let beskadiges. Dette kan påvirke frivillig bevægelse såsom gang.

Børn med Duchenne muskeldystrofi har en mutation af et gen, som normalt ville få kroppen til at producere dystrofin.

Eteplirsen anvendes til børn med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Eteplirsen er ikke en kur mod DMD, men eteplirsen kan mindske muskelsvaghed og muskelsvind forårsaget af denne sygdom.

Eteplirsen blev godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) på en “accelereret” basis. I kliniske undersøgelser reagerede nogle børn på denne medicin. Yderligere undersøgelser er imidlertid nødvendige for at afgøre, om eteplirsen generelt er effektiv til behandling af DMD.

Eteplirsen kan også bruges til formål, der ikke er anført i denne medicinvejledning.

Advarsler

Inden dit barn får eteplirsen, skal du fortælle lægen om alle dit barns medicinske tilstande eller allergier og al den medicin, barnet bruger.

Før du tager denne medicin

Fortæl dit barns læge, hvis nogen tidligere eteplirsen-injektioner forårsagede en alvorlig allergisk reaktion hos dit barn.

Inden dit barn får eteplirsen, skal du fortælle lægen om alle dit barns medicinske tilstande eller allergier og al den medicin, barnet bruger.

Selvom eteplirsen hovedsageligt er blevet brugt til børn, vides det ikke, om eteplirsen kan være skadeligt, hvis det bruges under graviditet eller under amning.

Hvordan gives eteplirsen?

Eteplirsen gives som en infusion i en vene. En sundhedsudbyder vil give dig denne injektion.

For at gøre injektionen mere behagelig kan en bedøvende medicin påføres det hudområde, hvor IV-nålen skal placeres.

Eteplirsen gives én gang om ugen. Denne medicin skal injiceres langsomt, og infusionen kan tage op til 1 time at fuldføre.

Fortæl dine pårørende, hvis du føler dig kløende, varm, ør i hovedet eller har trykken for brystet eller vejrtrækningsbesvær, når eteplirsen injiceres.

Fortæl det til din læge, hvis dit barn har ændringer i vægt. Eteplirsen doser er baseret på vægt, og eventuelle ændringer kan påvirke dosis.

Hvad sker der, hvis jeg glemmer en dosis?

Ring til dit barns læge for instruktioner, hvis du går glip af en tid til dit barns eteplirsen-indsprøjtning.

Hvad sker der, hvis jeg overdosis?

Søg akut lægehjælp eller ring til Poison Help-linjen på 1-800-222-1222.

Hvad skal jeg undgå, mens jeg får eteplirsen?

Følg din læges instruktioner om eventuelle restriktioner for mad, drikkevarer eller aktivitet.

Eteplirsen bivirkninger

Få akut lægehjælp, hvis dit barn har tegn på en allergisk reaktion: nældefeber; vanskelig vejrtrækning; hævelse af dit ansigt, læber, tunge eller hals.

Almindelige bivirkninger af eteplirsen kan omfatte:

• smerte, blå mærker, kløe, hududslæt eller anden irritation, hvor medicinen blev injiceret;

• opkastning;

• ledsmerter;

• problemer med balancen; eller

• forkølelsessymptomer såsom tilstoppet næse, nysen, ondt i halsen.

Dette er ikke en komplet liste over bivirkninger, og andre kan forekomme. Ring til din læge for lægehjælp om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088.

Eteplirsen doseringsinformation

Sædvanlig voksendosis for muskelsvind:

30 mg/kg IV én gang om ugen som en IV-infusion over 35 til 60 minutter

Kommentarer:
-Dette lægemiddel er godkendt under accelereret godkendelse baseret på en stigning i dystrofin i skeletmuskulaturen observeret hos nogle patienter; en klinisk fordel er ikke blevet fastslået
-Fortsat godkendelse kan være betinget af klinisk fordel i bekræftende forsøg.

Anvendelse: Til behandling af Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos patienter, som har en bekræftet mutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 51-spring

Sædvanlig pædiatrisk dosis for muskeldystrofi:

30 mg/kg IV én gang om ugen som en IV-infusion over 35 til 60 minutter

Kommentarer:
-Dette lægemiddel er godkendt under accelereret godkendelse baseret på en stigning i dystrofin i skeletmuskulaturen observeret hos nogle patienter; en klinisk fordel er ikke blevet fastslået
-Fortsat godkendelse kan være betinget af klinisk fordel i bekræftende forsøg.

Anvendelse: Til behandling af Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos patienter, som har en bekræftet mutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 51-spring

Hvilke andre lægemidler vil påvirke eteplirsen?

Andre lægemidler kan påvirke eteplirsen, herunder receptpligtig og håndkøbsmedicin, vitaminer og naturlægemidler. Fortæl hvert af dit barns sundhedsplejersker om al medicin, barnet bruger nu, og enhver medicin, barnet begynder eller holder op med at bruge.

Populære FAQ

Yderligere information

Husk, opbevar denne og al anden medicin utilgængeligt for børn, del aldrig din medicin med andre, og brug kun denne medicin til den ordinerede indikation.

Kontakt altid din sundhedsudbyder for at sikre, at de oplysninger, der vises på denne side, gælder for dine personlige forhold.