Forståelse af stamcellers potentiale til ALS-behandling

Stamceller er en type celle, der har evnen til at blive til mange forskellige celletyper. Dette kaldes differentiering. For eksempel kan stamceller i knoglemarven fortsætte med at differentiere sig til specifikke typer blodceller.

Stamceller kan også selvfornye, i modsætning til mange celletyper i kroppen. Når en stamcelle deler sig, kan de to resulterende celler være:

• to stamceller
• en stamcelle og en differentieret celle
• to differentierede celler

Der er to generelle typer stamceller:

Pluripotente stamceller

Pluripotente stamceller kan blive til enhver type celle i kroppen. Denne type stamceller findes i menneskelige embryoner.

Men i 2006 udviklede forskere en måde at omprogrammere nogle typer voksne celler til at blive pluripotente stamceller. Disse stamceller kaldes inducerede pluripotente stamceller.

Voksne stamceller

Voksne stamceller findes i forskellige væv og er involveret i vedligeholdelse og reparation. De arbejder på at erstatte celler, der går tabt ved typisk slid, skade eller sygdom.

Disse stamceller er vævsspecifikke. Det betyder, at i modsætning til pluripotente stamceller er de mere specialiserede.

For eksempel, mens voksne stamceller i dine tarme kan erstatte tarmceller, der er gået tabt eller beskadiget, kan de ikke blive til hudceller eller blodceller.

Ved ALS, en neurologisk sygdom, bliver nerveceller, der styrer muskelbevægelser, kaldet motoriske neuroner, beskadiget og dør. I modsætning til celler i andre dele af kroppen, såsom hud og tarm, kan nerveceller ikke regenerere, efter at de er beskadiget eller dør.

Derudover lærer vi stadig mere og mere om ALS-sygdomsprocessen. Hvad vi ved er, at ALS er kompleks, med mange forskellige faktorer, der bidrager til det. Alt dette gør det vanskeligere at identificere terapeutiske mål.

Stamceller er en attraktiv behandling for ALS på grund af deres regenerative virkninger og evne til at differentiere til forskellige celletyper. De vigtigste måder, hvorpå stamceller kan bruges til at behandle ALS er:

• bruge stamceller til at levere faktorer, der arbejder for at styrke sundheden og overlevelsen af ​​motoriske neuroner
• at erstatte beskadigede eller døde neuroner med sunde neuroner genereret fra stamceller

En gennemgang fra 2023 bemærker, at mange typer stamceller er blevet brugt i ALS præklinisk forskning såvel som i kliniske forsøg:

• Mesenkymale stamceller (MSC’er), de mest almindelig stamcelletype, der bruges i ALS-forskning, er en type voksen stamcelle, der kan isoleres fra mange områder, såsom knoglemarv, muskler og fedtvæv.
• Hæmatopoietiske stamceller er en type voksne stamceller isoleret fra blodet eller knoglemarven.
• Neurale stamceller er isoleret fra embryonalt væv.
• Inducerede pluripotente stamceller genereres i et laboratorium ved hjælp af voksne celler.

EN 2021 anmeldelse af seks undersøgelser af stamcelleterapier for ALS bemærker, at nogle undersøgelser viste fordele, mens andre ikke gjorde. Anmelderne bemærkede, at yderligere forskning er nødvendig for at bestemme de potentielle fordele ved stamcelleterapi for ALS.

Forskning i stamcellebehandlinger for ALS

Lad os nu gennemgå et par kliniske forsøg med stamcellebehandlinger for ALS. Husk, at dette kun er et øjebliksbillede af forskning i brugen af ​​stamceller til behandling af ALS.

EN 2022 fase 1/2 klinisk forsøg brugte neurale stamceller transplanteret ind i lænderygmarven hos 18 personer med ALS. Disse stamceller kan differentiere til støttende gliaceller, der danner en beskyttende faktor kaldet GDNF.

Dette forsøg drejede sig hovedsageligt om sikkerheden ved behandlingen. Det fandt ingen negative effekter efter 1 år. Analyse af væv fra 13 deltagere, der døde på grund af ALS, viste, at de transplanterede celler havde persisteret og havde dannet GDNF.

En analyse fra 2023 af to tidligere fase 1 kliniske forsøg undersøgte de langsigtede virkninger af at transplantere MSC’er ind i lænderygmarven hos 19 personer med ALS. På analysetidspunktet var fire af personerne stadig i live.

Forskere fandt, at den gennemsnitlige observerede overlevelse af forsøgsdeltagere var 118,8 måneder – næsten 10 år. Dette var længere end den forventede gennemsnitlige overlevelse på 70,79 måneder, lidt under 6 år.

Food and Drug Administration (FDA) har ikke godkendt en stamcellebehandling for ALS. Personer, der modtager stamcellebehandlinger for deres ALS, modtager dem gennem deltagelse i et klinisk forsøg.

For nylig har en FDA rådgivende udvalg fastslået, at en stamcelleterapi for ALS kaldet NurOwn havde ikke nok understøttende data at etablere det som en effektiv behandling af mild til moderat ALS.

NurOwn, udviklet af BrainStorm Cell Therapeutics, bruger MSC’er til at øge niveauet af faktorer, der understøtter nervecellernes sundhed og overlevelse.

Hvis du er blevet diagnosticeret med ALS, kan dit plejeteam foreslå, at du deltager i et klinisk forsøg.

Kliniske forsøg tester sikkerheden og effektiviteten af ​​nye eller opdaterede behandlinger, før de gøres mere tilgængelige.

Du kan finde en liste over kliniske forsøg for ALS, der i øjeblikket rekrutterer her.

Dit plejeteam er også en værdifuld ressource. De kan hjælpe med at give dig en idé om aktuelle eller kommende kliniske forsøg, som du kan være berettiget til.

De nuværende behandlingsmuligheder for ALS omfatter:

• medicin som riluzol (Rilutek, Tiglutik, Exservan) eller edaravone (Radicava), som kan hjælpe med at mindske skader på motorneuroner og bremse nedgang i daglig funktion, hhv.
• anden medicin til at hjælpe med at håndtere symptomer som muskelkramper, søvnbesvær eller angst og depression

• fysio- og ergoterapi for at hjælpe med at øge styrke, fleksibilitet og uafhængighed

• taleterapi eller apparater til at hjælpe dig med at kommunikere

• psykoterapi for at hjælpe dig mentalt og følelsesmæssigt med at håndtere virkningerne af ALS

• åndedrætsstøtte, herunder ikke-invasiv ventilation eller mekanisk ventilation

ALS er progressiv. Det betyder, at det fortsætter med at forværres, som tiden går.

Effekterne af ALS fører til sidst til lammelser, som også kan påvirke de muskler, der hjælper dig med at trække vejret. Som sådan dør de fleste mennesker med ALS på grund af respirationssvigt.

Den gennemsnitlige overlevelsestid for ALS er 3-5 år efter symptomerne udvikler sig. Om 30 % af mennesker med ALS er i live efter 5 år, og 10-20 % er i live efter 10 år.

Kan en knoglemarvstransplantation helbrede ALS?

Nej. Forskere undersøger dog knoglemarvstransplantationer til behandling af ALS. Denne forskning er i sin tidlige fase.

Et klinisk forsøg i 2022 viste ingen forskel i ALS-progression efter en knoglemarvstransplantation. En anden 2022 undersøgelse fandt ud af, at knoglemarvstransplantationer kunne hjælpe med at behandle ALS i en musemodel af juvenil ALS.

Hvilke andre tilstande forskes der i stamceller for?

Ud over ALS undersøges stamcelleterapier for en lang række tilstande. Et par eksempler omfatter:

• andre neurodegenerative sygdomme som Parkinsons sygdom og Alzheimers sygdom
• rygmarvsskader
• kræftformer
• hjerte sygdom
• type 1 diabetes

Hvad er FDA-godkendte stamcellebehandlinger?

Hæmopoietiske stamcelleprodukter, som indeholder stamceller, der kan differentiere til forskellige blodceller, er pt. kun FDA-godkendte stamcelleprodukter. Disse bruges til at behandle visse kræftformer, blodsygdomme eller immunsygdomme.

Stamceller er en attraktiv potentiel behandling for ALS. Det er håbet, at stamcelleterapi kunne bremse eller vende virkningerne af ALS.

Forskning i stamceller for ALS er dog stadig generelt i de tidlige stadier, og ingen stamcellebaserede ALS-behandlinger er blevet godkendt af FDA. Samlet set er der behov for mere forskning i sikkerheden og effektiviteten af ​​disse behandlinger.

Mennesker med ALS, der modtager stamcelleterapi, gør det gennem kliniske forsøg. Hvis du har ALS og er interesseret i at deltage i et klinisk forsøg, så tal med dit plejeteam. De kan hjælpe dig med at finde kliniske forsøg, som du kunne være berettiget til.