Onasemnogene abeparvovec Zolgensma anvendelser, bivirkninger og advarsler

Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma)

Generisk navn: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]

Mærkenavne: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … viser alle 22 mærker

Doseringsform: intravenøst kit (20 billioner vg/ml)
Lægemiddelklasse: Diverse ukategoriserede midler

Hvad er onasemnogen abeparvovec?

Onasemnogene abeparvovec bruges til at behandle spinal muskelatrofi hos børn under 2 år, som har en specifik genmutation, der påvirker nervesignaler til musklerne.

onasemnogene abeparvovec er muligvis ikke effektiv hos et barn, der er fuldstændig lammet eller er afhængig af en ventilator for at kunne trække vejret.

Onasemnogene abeparvovec kan også bruges til formål, der ikke er anført i denne medicinvejledning.

Advarsler

Denne medicin kan forårsage alvorlig leverskade, især hos børn, der allerede har leverproblemer. Din læge vil tage blodprøver for at sikre, at dit barn ikke har tilstande, der ville gøre det usikkert at modtage onasemnogen abeparvovec.

Før du tager denne medicin

onasemnogen abeparvovec kan forårsage alvorlig leverskade. Fortæl din læge, hvis dit barn nogensinde har haft leverproblemer.

Det er muligvis ikke sikkert at amme dit barn, mens han eller hun får denne medicin. Spørg din læge om enhver risiko.

Hvordan gives onasemnogen abeparvovec?

Din læge vil tage blodprøver for at sikre, at dit barn ikke har tilstande, der ville gøre det usikkert at modtage onasemnogen abeparvovec.

Onasemnogene abeparvovec gives som en infusion i en vene, normalt kun én gang. En sundhedsudbyder vil give dit barn denne indsprøjtning.

Denne medicin skal gives langsomt, og infusionen kan tage omkring 1 time at fuldføre.

Dit barn kan få steroidmedicin for at forhindre alvorlige bivirkninger af onasemnogen abeparvovec. Fortsæt med at give dit barn steroidet, så længe din læge har ordineret. Lægen kan gradvist reducere dosis, efterhånden som dit barn fortsætter med at tage steroidet.

Dit barn skal ofte tage blodprøver for at kontrollere hans eller hendes leverfunktion.

Dit barn skal muligvis vaccineres mod respiratorisk syncytial (sin-SISH-ul) virus eller RSV. Følg lægens anvisninger om denne vaccination.

Hvis dit barn kaster op kort efter at have taget steroidmedicinen, må du ikke tage en ny dosis. Ring til lægen for instruktioner.

Hvad sker der, hvis jeg glemmer en dosis?

Onasemnogene abeparvovec anvendes som en enkelt dosis og har ikke en daglig doseringsplan.

Hvad sker der, hvis jeg overdosis?

Da onasemnogene abeparvovec gives af en sundhedspersonale i medicinske omgivelser, er det usandsynligt, at en overdosis vil forekomme.

Hvad skal jeg undgå, mens jeg får onasemnogene abeparvovec?

Hvis dit barn også tager steroidmedicin, bør barnet ikke modtage visse vacciner. Hvis dit barn skal have en vaccine, skal du først spørge din læge, før dit barn får skud(erne).

Onasemnogene abeparvovec kan passere ind i dit barns afføring (afføring). I mindst 1 måned efter dit barn har fået en dosis, undgå at lade barnets afføring komme i kontakt med hænder eller andre overflader. Bær gummihandsker, mens du renser barnets kropsvæsker, håndterer forurenet affald eller vasketøj eller skifter ble. Forsegl brugte bleer i engangsposer og smid dem i skraldespanden. Vask hænder før og efter fjernelse af handsker. Vask snavset tøj og sengetøj adskilt fra andet vasketøj.

Onasemnogene abeparvovec bivirkninger

Få akut lægehjælp, hvis dit barn har tegn på en allergisk reaktion: nældefeber; vanskelig vejrtrækning; hævelse af ansigt, læber, tunge eller svælg.

Ring til din læge med det samme, hvis dit barn har:

gulsot (gulfarvning af hud eller øjne); eller
let blå mærker, usædvanlige blødninger, lilla eller røde pletter under huden.

Almindelige bivirkninger af onasemnogen abeparvovec kan omfatte:

opkastning; eller
unormale leverfunktionsprøver.

Dette er ikke en komplet liste over bivirkninger, og andre kan forekomme. Ring til din læge for lægehjælp om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088.

Onasemnogene abeparvovec doseringsoplysninger

Sædvanlig pædiatrisk dosis for spinal muskelatrofi:

Før infusion:
– Vurder leverfunktionen ved klinisk undersøgelse og laboratorietest (ALAT, AST, total bilirubin og protrombintid)
-Opnå kreatinin, fuldstændig blodtælling (inklusive hæmoglobin- og blodpladetal) og troponin-I
-Vurder for tilstedeværelsen af anti-AAV9 antistoffer

Kortikosteroid
– Påbegynd systemiske kortikosteroider 1 dag før IV-infusion og fortsæt i i alt 30 dage (svarende til oral prednisolon 1 mg/kg/dag)

Enkeltdosis: 1,1 x 10(14) vektorgenomer/kg IV gennem et venekateter over 60 minutter

Kommentarer:
-Se Andre kommentarer/Administrationsråd for vejledning om administration; producentens produktmærkning giver en dosistabel, som inkluderer dosisvolumen (mL) baseret på vægt.
-Anvendelse hos patienter med fremskreden spinal muskelatrofi (f.eks. fuldstændig lammelse af lemmer, permanent ventilatorafhængighed) er ikke blevet evalueret.
– Sikkerheden og effektiviteten af gentagen administration er ikke blevet evalueret.

Anvendelse: Til behandling af patienter under 2 år med spinal muskelatrofi med bialleliske mutationer i overlevelsesmotorneuron 1-genet; Da samtidig behandling med kortikosteroider kan påvirke den neurologiske udvikling negativt, bør infusionen udsættes, indtil den tilsvarende fuldtidsgestationsalder er nået.

Hvilke andre lægemidler vil påvirke onasemnogen abeparvovec?

Andre lægemidler kan påvirke onasemnogen abeparvovec, herunder receptpligtig og håndkøbsmedicin, vitaminer og naturlægemidler. Fortæl din læge om al dit barns nuværende medicin og enhver medicin, barnet begynder eller holder op med at bruge.

Populære FAQ

Er Zolgensma en kur mod SMA?

Nej, Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) er ikke en kur mod SMA (spinal muskelatrofi). Derudover kan det ikke vende nogen skade på motoriske neuroner, der allerede er forårsaget af SMA før behandling.

Yderligere information

Husk, opbevar denne og al anden medicin utilgængeligt for børn, del aldrig din medicin med andre, og brug kun denne medicin til den ordinerede indikation.

Kontakt altid din sundhedsudbyder for at sikre, at de oplysninger, der vises på denne side, gælder for dine personlige forhold.